메디칼타임즈=허성규 기자애임스바이오사이언스가 글로벌 임상시험 수탁 기관 OPIS와 신약 임상개발 분야 상호 협력에 관한 업무 협약을 체결했다.애임스바이오사이언스(AIMS BioScience·대표 임동석)가 글로벌 임상시험 수탁 기관 OPIS(한국지사 대표 Giovanni Trolese)와 '신약 임상개발 분야 상호 협력에 관한 업무 협약'을 체결했다고 18일 밝혔다.OPIS는 이탈리아에 본사를 둔 글로벌 CRO(Contract Research Organization)로, 의약품 임상시험 관리와 관련한 과학적 품질 기반의 전문 역량 및 풍부한 과제 수행 경험 등을 보유하고 있다.협약에 따라 애임스바이오사이언스와 OPIS는 신약 임상시험 분야에서 상호 협력 체계를 구축하고 양사가 보유한 인프라 및 데이터 자산 등을 활용해 신약 개발에 소요되는 시간과 비용을 절감하는 등 사업 과제 수행의 효율성을 극대화한다는 방침이다.또한 애임스바이오사이언스는 유럽과 북미 지역 등 해외 임상시험 추진과 관련한 신약 개발 컨설팅 과제의 수행에 있어서도 OPIS의 역량과 노하우를 적극 활용한다는 계획이다.임동석 애임스바이오사이언스 대표는 "상당한 시간과 비용이 드는 신약 개발의 특성상 국내 제약사와 바이오텍이 글로벌 시장의 요구 수준에 맞게 임상 과제를 수행하고 데이터를 확보하는 것이 쉽지 않은 현실"이라며 "이번 제휴를 통해 국내 기업들의 해외 임상개발 추진을 원활히 하는 길잡이 역할을 더욱 효과적으로 수행할 수 있기를 기대한다"고 밝혔다.한편, 애임스바이오사이언스는 가톨릭의대 임상약리학 교수인 임동석 대표가 2019년 설립한 신약 개발 컨설팅 회사로, 임상개발 분야에 있어 글로벌 수준에 부합하는 전문 역량과 관련 조직 및 인력 등을 갖추고 있다.현재 국내 유수의 제약기업과 연구기관, 대학교 등을 상대로 활발한 사업 활동을 전개하고 있으며, 글로벌 기관과의 제휴 추진 등을 통해 해외로도 사업 영역을 넓혀가고 있다.

메디칼타임즈=이인복 기자와이브레인(대표 이기원)은 보건복지부에서 공모한 2023년도 제1차 보건의료기술연구개발사업의 '전자약 기술 개발' 사업 연구개발기관으로 선정됐다고 28일 밝혔다.이번 선정을 통해 와이브레인은 실증 지원 분야와 임상시험 지원분야의 총 2건의 전자약 관련 연구를 수행하며 이 연구를 통해 2026년까지 3년간 약 24억원을 지원받을 예정이다.먼저 실증 지원 분야 과제는 주산기 여성 우울증 치료를 위한 tDCS(transcranial direct current stimulation, 경두개직류자극)의 실사용 데이터 수집 및 실사용증거 임상 실증이다.이 연구는 우울증 약물치료의 사각지대인 산후우울증을 포함한 주산기 여성의 우울증 치료를 목적으로 전자약을 이용한 재택치료로 설계됐다. 이를 통해 주산기 우울증 치료에서 전자약의 실사용 데이터와 증거 수집에 활용될 계획이다. 서울대병원 산부인과 조희영 교수 연구팀이 이 연구를 주도하며 용인세브란스병원, 차병원그룹 등의 참여로 각 병원의 산부인과와 정신건강의학과의 협업을 통해 진행될 예정이다.임상시험 지원분야 과제는 경두개직류자극 기반 우울증 전자약의 적응증 확대를 위한 중등도 이상 주요 우울장애 환자 대상 다기관 확증 임상시험이다.이 연구는 경두개직류자극 기반인 우울증 전자약 마인드스팀의 적응증 확대를 위해 중등도 이상 주요우울장애 환자에서의 우울 증상 개선을 목표로 설계된 확증 임상이다. 서울성모병원, 일산백병원, 분당서울대병원이 이 임상에 참여한다.와이브레인의 이기원 대표는 "최근 마인드스팀을 통한 다양한 임상이 좋은 결과를 보여주고 있는 가운데 올해 새롭게 복지부를 통해 매우 의미있는 과제를 수행할 수 있게 됐다"며 "경증 및 중등증의 주요 우울장애 환자 대상 처방 전자약인 마인드스팀이 약물 치료가 어려운 임산부 여성들과 중등도 이상의 우울증 환자 대상 임상을 통해 안전성과 치료효과를 한층 더 높게 입증할 수 있는 좋은 기회가 될 것"이라고 밝혔다.한편, 와이브레인은 2022년 복지부 전자약 기술개발 분야 경도인지장애 확증과 우울증 실증의 2개 과제에도 선정된 바 있다. 경도인지장애 확증 임상시험은 올해 5월 식약처의 승인을 받았고, 우울증 실증과제는 계속해서 대상자를 모집 중이다. 이 두 과제는 2024년까지 진행된다.

메디칼타임즈=문성호 기자이노퓨틱스는 개발 중인 알츠하이머병 바이오신약 비임상 효력과 다양한 작용기전을 밝힌 연구결과가 국제학술지 '분자 정신의학(Molecular Psychiatry')에 게재됐다고 2일 밝혔다.알츠하어머병은 아직 근본적 치료제(Disease-Modifying Therapy)가 없는 질환 중 하나이다.이노퓨틱스는 아데노부속바이러스(Adeono-Associated Virus, AAV)를 이용해 알츠하이머병 유전자치료제 신약을 개발하고 있다.발표된 논문에 의하면, 알츠하이머병 동물 만성모델인 3XTg mice와 급성모델 5XFAD mice의 해마 및 측뇌실에 AAV 이용 치료유전자 Nurr1과 Foxa2를 전달해 발현시키면 인지력, 기억력이 장기간 유의하게 증가하는 결과를 보였다.또한 치료 기전은 대뇌에 축적된 병리물질인 아밀로이드 베타와타우 단백질을 제거할 뿐 아니라, 면역세포의 활성과 신경염증을 억제하고, 신경영양인자의 분비와 신경전달 시냅스 회복을 촉진하는 작용을 하는 것으로 나타났다. 이 연구는 퇴행성 신경질환을 수십 년간 연구해 온 한양의대 이상훈 교수가 주도했다.이상훈 교수는 "개발 유전자치료제는 환자 대뇌에 직접 주사하는 요법(modality)으로 개발돼 약물의 뇌혈관장벽(BBB) 투과율 걱정 없이 치료 효능을 기대할 수 있고, 안전하고 면역원성이 낮은 AAV 특성상 1회 투여로 장기간 작용하는효과를 기대할 수 있다"고 밝혔다.이노퓨틱스는 연구결과를 이번 주 개최된 국제 알츠하이머 학술대회(AAIC 2022)에서 발표했다. 또한 개발 AAV 유전자치료제 1상 임상시험을 내년 2분기 식약처에 승인 신청을 하겠다는 계획이다.이 치료제 후보는 '치매극복연구개발사업단'(과기부,복지부 지원)비임상 과제로 선정돼 올해 5월부터 2024년 말까지 국가연구비 15억원을 지원받고 있다.김태균 이노퓨틱스 대표는 "알츠하이머병은 장기간 복잡한 기전으로 발병하므로, 단순한 작용기전의 약물로 치료효과를 보기 어려웠다"며 "AAV 유전자치료제는 치료 유전자의 다양한 효능과 고효율 발현벡터의 장점을 이용해 환자 뇌 내 치료 환경을 근본적으로 개선하는 신개념 첨단바이오의약품으로 개발될 것"이라고 전했다.

메디칼타임즈=문성호 기자 휴온스글로벌의 보툴리눔 톡신 '리즈톡스(수출명 휴톡스)'의 적응증이 추가됐다. 제품사진. 휴온스글로벌은 식약처로부터 '리즈톡스'의 '외안각 주름(눈가주름) 개선' 적응증에 대한 품목허가를 추가로 획득했다고 28일 밝혔다. 이번 품목허가로 리즈톡스는 기존의 미간주름 개선 적응증에 외안각 주름 개선이 더해져 총 2개의 적응증을 확보하게 됐다. 휴온스글로벌은 국내에서 중등증 이상의 외안각 주름 환자를 대상으로 진행한 임상 1상과 3상을 통해 리즈톡스의 외안각 주름에 대한 유효성 및 안전성, 내약성을 모두 확인했으며, 이를 토대로 식약처에서 품목허가를 승인 받았다고 밝혔다. 휴온스글로벌 윤성태 부회장은 "외안각 주름 개선 적응증 추가로 미용 영역에서 리즈톡스의 사용 범위가 한층 넓어질 것으로 기대한다"며 "현재 진행 중인 사각턱 개선, 상지근육 경직 개선 외 추가 적응증 확보를 위한 새로운 임상 과제들을 진행할 계획이다"고 밝혔다. 한편, 휴온스글로벌은 리즈톡스 등 보툴리눔 톡신 사업의 경쟁력 강화를 위해 사업구조 고도화, 연구개발, 해외 진출 등 전방위적 노력을 기울이고 있다.

메디칼타임즈=최선 기자 LG화학이 NASH(non-alcoholic steatohepatitis;비알코올성 지방간염) 질환 신약 개발을 위해 미국 임상개발에 본격 나선다. 이와 관련 LG화학은 2일 NASH 치료 신약 후보물질 'TT-01025'의 우수한 전임상 결과를 바탕으로 미국 FDA로부터 임상 1상을 승인 받았다고 밝혔다. 이번 임상 1상 승인에 따라 LG화학은 임상전문기관 'PPD 라스베이거스(PPD's clinical research unit in Las Vegas)'에서 건강한 성인을 대상으로 안전성, 약동학(약물의 흡수·분포·대사·배출 과정)등을 평가하는 연구를 진행하게 된다. 'TT-01025'는 LG화학이 지난 8월 중국 바이오텍 '트랜스테라 바이오사이언스(TransThera Biosciences)'사로부터 중국, 일본을 제외한 글로벌 독점 개발 및 상업화를 목표로 도입해온 파이프라인으로 간에서의 염증 진행과 관련성이 높다고 알려진 'VAP-1' 단백질의 발현을 억제하는 기전의 후보물질이다. 전임상 결과 타겟 단백질인 'VAP-1'에 대한 선택적 작용이 매우 높은 것으로 나타나 기존 동일 기전 후보물질의 임상 중단 원인이었던 '약물 간 상호작용' 없이 안전하고 효과적인 치료제 개발이 기대된다. NASH 질환은 높은 신약개발 난이도로 인해 아직까지 치료제가 없는 미개척 시장으로 질환의 주요 원인인 비만 인구 증가로 환자 수가 지속적으로 늘어날 것으로 예상된다. 글로벌 시장 조사 자료(출처; GlobalData's Epidemiology Analysis)에 따르면 현재 미국, 일본, 독일, 프랑스, 영국, 이탈리아, 스페인 등 의료시장이 큰 주요 7개 국가의 NASH 환자 수는 총 6천만여 명이며, 이 중 절반 이상이 미국에 몰려 있어 미국 시장 선점이 무엇보다 중요할 것으로 보여진다. 미국 현지 임상을 담당할 LG화학 맨프레드 스탭프(Manfred Stapff) 글로벌 이노베이션센터장은 "특별한 증상이 나타나지 않는 NASH 질환은 적기에 치료를 못할 시 간 이식이 필요한 간경변까지 유발할 수 있는 침묵의 질환"이라며 "불모지인 NASH 분야에서 혁신적인 신약 개발을 향한 도전에 나서게 돼 기쁘다"고 말했다. 트랜스테라 제니퍼 셩(Jennifer Sheng) 부사장(Vice President, Biology)은 "글로벌 팬데믹 상황 속에서도 양사 간 원활한 협업을 통해 효과적으로 임상을 준비하고 신속하게 승인을 받을 수 있었다"며 "글로벌 임상 및 상업화 역량을 갖춘 LG화학을 통해 글로벌 신약 개발 성공 가능성에 한 걸음 더 다가설 것"이라고 말했다. 한편 LG화학은 항암, 면역질환, 대사질환 등 영역에서 20여 개의 후보물질(전임상 이상 단계)을 보유하고 있다. 이중 통풍, 면역질환, 비만 치료 후보물질의 미국 임상을 진행하고 있으며, 이번 NASH 치료 후보물질 추가로 총 4개의 미국 임상 과제를 확보하게 됐다. 향후 LG화학은 전임상 단계 후보물질 중 유망 과제들을 선별해 미국 임상을 지속 확대해 나갈 계획이다.

메디칼타임즈=원종혁 기자 "(공익적 임상 과제는) 끝날 때까지 끝난 게 아닙니다." 보건의료계 빅데이터 바람을 타고 실제 진료현장 자료 및 근거(RWE) 생산의 필요성이 강조되고 있지만, 정부의 단발성 지원을 두고 의료계에 한숨 섞인 푸념이 새어 나온다. 어느 때보다 국내 실정에 특화된 질환 코호트 임상자료가 주목받고 있으나 정작 속내를 들춰보면 "추가 연구비 확보조차 전전긍긍해야 한다" 는 것. 며칠 전 취재차 만난 한 대학병원 교수의 지적도 이러한 분위기를 짐작케 했다. 여전히 사회적 인지도가 낮은 난치성 질환 등에는 국내 임상 자료도 부족하고 시도까지 드물다는 것이다. 의지를 가지고 연구에 뛰어든다 해도 결국 추후 연구비 확보에 골머리를 앓는다면 누가 선뜻 나서겠냐는 것이 그의 말이다. 악순환은 여기저기서 되풀이된다. 특히 발생 빈도가 드문 희귀 난치성 질환의 경우도 그렇겠지만, 이와 관련한 국내 연구 정보도 턱없이 부족한 실정이기 때문. 실제 정부 국책과제로 선정되며 작년 첫 삽을 뜬 국내 크론병 코호트 예후 분석 임상만해도 그렇다. 학계 논의에 따르면, 해당 질환은 진단 기술이 발전하면서 인종별로 유전적 차이를 보이거나 치료제 사용 시 부작용 반응에 다른 양상을 나타낸다는게 정설. 그만큼 진료 표준화 작업을 위해선 국내 환자에 적합한 질환 예후 파악 데이터가 시급한 것이다. 때문에 개별 환자가 가진 고유 유전자 정보를 비롯해 다양한 검체를 활용한 국내 환자 빅데이터 완성이 중요해지고 있지만 분위기는 여전히 조심스럽다. 한 연구 교수는 "한국인에서 질환의 예후를 파악해 최적의 진료 정보를 구축한다는데 드문 시도로 기대를 모으지만, 내년 종료 이후 추가적인 연구비 확보에도 눈치를 볼 수밖에 없는 실정"이라고 지적했다. 최근 들어 국내 실정에 맞는 환자 레지스트리를 확보자는 학계 목소리가 공공연히 흘러 나오지만, 현실의 벽이 높을 수밖에 없는 이유다. 그렇다면 방안은 없는 걸까. 공익적 임상연구에 지속적인 관심을 가져야 한다는 목소리가 커지고 있다. 상업적인 용도로 추진되는 제약사 주도 허가임상과 함께, 환자에 적화된 최선의 치료법을 연구하는 공공 목적의 임상에도 지원을 늘려야 한다는게 취지. 무엇보다 그늘에 가려진 공중보건 문제나 사회경제적인 질환들에 주목해, 임상적 근거 마련을 위한 연구에 연속적인 정책적 투자가 뒤따라야 한다는 것이다. 이에 따라 미국과 영국의 사례처럼 건강보험 재정의 일정 부분을 연구 사업에 재투자하면서 장기적인 재원 마련 방안을 고민해볼 수 있다. 이렇게 얻어진 결과는 실제 진료의 질을 끌어 올리거나 환자 선별에 따른 치료 효과 향상 및 의료비 절감도 기대할 수도 있다. 지난 10여년 동안 아시아 태평양 지역의 임상 분야는 규제 개혁을 통해 빠르게 성장한게 사실이다. 최근 정부는 가시적인 성과가 기대되는 새롭고 혁신적인 신약 연구·개발 과제에는 맞춤형 지원 프로그램을 가동한다며 열을 올리고 있다. 여기서 한발 나아가 질환 분야 환자를 중심에 세운 공익적 임상연구를 확대하고 긴밀한 정책적 지원에도 주목해야 할 시점이다. 이렇게 쌓인 임상 근거는 한국형 진료지침 개발 및 정책 결정에도 십분 활용될 수 있을 것이다. 단순히 가시적인 성과에 매달려 단발성 투자나 선심성 지원 정책은, 큰 틀에서 연구자들의 방향성까지 무너뜨지리 않을까.

메디칼타임즈=이석준 기자 한미약품이 창사 이래 최대 규모 매출을 달성했다. 한미약품(대표 이관순)은 2015년 누적 연결회계 기준 매출이 1조3175억원으로 전년(7613억원) 대비 73.1% 늘었다고 4일 공시했다. 영업이익과 순이익은 각각 2118억원, 1622억원을 기록했다. 실적에는 작년 11월 사노피(퀀텀프로젝트) 및 얀센(HM12525A)과 체결한 라이선스(L/O) 계약금이 일부 반영됐다. 국내 최초 ARB+스타틴 계열 고혈압·고지혈증 복합신약 '로벨리토(이르베사르탄+아토르바스타틴)' 등 신제품과 북경한미약품 매출 성장도 포함됐다. 북경한미약품은 작년 누적 2047억 매출로 전년대비 18.5% 성장했다. 영업이익과 순이익도 각각 305억, 271억원을 마크했다. R&D 투자금은 주요 신약 파이프라인 글로벌 임상 과제가 파트너사로 이전되면서 비용이 효율화돼 총 1871억원이 투입됐다. 회사 관계자는 "작년 7개 신약 대규모 라이선스 계약 등으로 한미약품이 사상 최대 매출을 기록했다. 오픈이노베이션 전략 기반의 지속적인 R&D 투자와 국내외 시장에 대한 균형있는 공략으로 지속발전 가능한 성장모델을 구축하겠다"고 말했다.

메디칼타임즈=정희석 기자지난 2002년 국내시장에 약물방출스텐트(Drug Eluting StentsㆍDES)인 '사이퍼'(Cypher)가 처음 소개되면서 관상동맥질환(Coronary Artery Disease, CAD) 관련 시장은 기존 베어메탈 스텐트(BMS)에서 DES로 빠르게 재편됐다. 이는 기존 금속성 소재로만 제작된 BMS가 시술 부위 미세한 상처로 인한 재협착 등 많은 임상 과제가 있었던 반면 시술 후 일정기간 동안 혈관 재협착을 막는 약물을 배출하는 DES는 혈관 내 안착률을 높이고 부작용 우려도 크게 줄였다는 점에서 예정된 수순이었다. 실제로 현재 사용되는 관상동맥 스텐트의 90% 이상은 DES가 차지하고 있으며, 여기에 스텐트는 물론 풍선카테타도 약물방출 방식을 적용한 신제품들이 속속 출시되고 있다. 하지만 약물방출시스템을 적용한 혈관성형술(Percutaneous Transluminal AngioplastyㆍPTA)은 최근까지 관상동맥에만 국한돼 '말초동맥질환'(Peripheral Artery DiseaseㆍPAD)까지 확대되지 못했다. 이는 말초동맥의 경우 관상동맥보다 직경이 작고 혈류 압력이 낮아 시술을 통한 치료 후에도 재협착이 빈번했기 때문이다. 따라서 말초동맥과 관련해 PTA나 일반 스텐트 삽입술로 치료한 환자의 경우 6개월 이내에 많게는 70%까지 재협착이 발생해 잦은 재시술로 이어지는 한계성이 있었다. 이를 해결하기 위해 말초동맥질환에도 약물방출 시스템을 적용하려는 시도는 계속돼왔지만 기존 치료법과 비교해 우수하다는 '드라마틱한' 임상증거가 확보되지 않아 제품 개발은 쉽지 않았다. 이러한 가운데 메드트로닉이 말초동맥질환 혈관성형술을 위한 최초의 약물방출 풍선카테타(Drug Eluting BallonㆍDEB)인 '인팩트'(InPact)를 개발, 현재 글로벌 대규모 임상연구를 진행하고 있다. 특히 독일 함부르크대학 심혈관센터 임상시험 담당의 틸로 퇴블러(Thilo Tübler) 박사는 2년 동안 인팩트를 포함한 DEB 관련 다양한 임상시험 경험과 결과들을 한국 의료진과 공유하고자 지난 10일 한국을 방문했다. 그는 첫 일정으로 국내 한 대학병원에서 이뤄진 혈관동맥질환 DEB 시술의 감독관(proctor) 자격으로 참여했다. 11일 기자와 만난 퇴블러 박사는 "DEB는 약물이 불필요한 세포의 성장을 막아주는 암 치료기전에 기반한 새로운 기술"이라며 "기존 스텐트나 풍선 카테타의 단점을 보완해 혈관 재협착률을 줄여 재시술율을 현저히 감소시킴으로써 말초동맥질환 환자들의 삶의 질을 높여줄 수 있는 새로운 솔루션이 될 수 있다"고 강조했다. 퇴블러 박사는 DEB가 말초동맥질환 치료에 있어 기존 스텐트나 풍선카테타의 문제를 극복할 수 있다고 설명했다. 그는 "말초동맥질환 환자에게 기존 스텐트나 풍선카테타를 시술하면 지금까지 20~30%의 재협착이 발생했고, 시술 후 6~8개월 후 다시 혈관이 좁아져 환자가 병원에서 재시술을 받게 되면 그만큼 재협착률도 높아진다"고 지적했다. 이어 "말초동맥질환은 어떤 시점에서 멈추는 것이 아니라 계속해서 발전해 나가는 병이기 때문에 환자에 따라서는 최대 14번까지 재시술을 위해 병원을 방문해야 한다”며 “병변이 길수록 치료가 어렵고 심한 경우 발가락, 발목, 다리를 절단하는 경우도 있다"고 밝혔다. 반면 DEB는 폴리머가 따로 없이 풍선 표면에 '패클리탁셀'(Paclitaxel)이라는 약물이 도포돼 혈관 내 존재하는 요산이 패클리탁셀과 함께 작용, 혈관 내벽에 약물이 잘 안착되게 함으로써 혈관 재협착을 막는다. 특히 풍선카테타는 스텐트에 비해 환자 혈관의 해부학적 구조에 덜 구애받으며, 환자의 격렬한 움직임으로 인해 드물게 발생하는 스텐트 부러짐(fracture) 현상에서 자유롭다는 장점도 있다. 실제로 메드트로닉이 105명의 환자를 대상으로 실시한 '인팩트' 연구 결과 재협착률 감소와 삶의 질이 개선된 것으로 나타났다. 이 연구 결과에 따르면, 인팩트 시술 12개월 후 주요 말초동맥 개통율은 83.7%ㆍ목표병변 재혈관율이 7.6%로 나타났다. 또 삶의 질 측면에서도 현저한 개선(66.8±12.4→77.6±12.4, P